在醫療保健領域，誰來對最佳治療方案進行選擇？

減輕膝痛的最佳方式是什麼呢？哪一種膽固醇類藥物比其他藥物更能防範心臟病的發作呢？診斷癌症最可靠的檢測方法是什麼？

醫生、病人和保險公司每天都在面對這樣的問題，但是，某個治療方案與另一個治療方案比較的療效如何卻往往缺乏可靠的資訊。儘管很多不同的治療方案都是有效的，不過，哪種方式最佳卻很難確定。

作為美國醫療體系全面改革的組成部分，“比較效果研究”（comparative effectiveness research，簡稱CER）成了一個全新的重點，比較效果研究是指將一種治療方案與另一種治療方案對比，以確定對病人產生最好療效的治療方法的研究。雖然這種研究的目的並不在於解決醫療保健的費用問題，不過，因為比較效果研究最終會改變人們尋求臨床治療的方式，改變創新型治療方案的開發以及本行業其他趨勢的進展，所以，這種研究也會對醫療保健的費用產生影響。

不過，有人擔心，比較效果研究還可能導致保險公司或者政府資助的醫療計畫限定承擔費用的治療方法，或者限制病人可選的治療方案。還有人擔心，如果比較效果研究集中於公共部門，這種研究可能會屈服於政治的影響。

作為對聯邦政府這一比較效果研究新計畫的回應，沃頓商學院醫療保健管理學教授斯科特·E.哈林頓（Scott E. Harrington）經過對比較效果研究政策進行分析以後認為，政府應該避免對比較效果研究的壟斷。相反，哈林頓在題為《推動比較效果研究》（Incentivizing Comparative Effectiveness Research）的論文中指出，美國應該鼓勵私人機構進入比較效果研究領域。這篇論文認為，政府可利用退稅來激勵這樣的研究，同時，投資于建設更好的資料系統以推進這種研究，同樣很有幫助。此外，哈林頓還認為，轉變為醫療保健提供資助的方式，也就是將更多的決定權交給消費者和醫療服務提供者，也能促進私營部門在比較效果研究領域的投資。

雖然哈林頓並不反對州政府和聯邦政府在比較效果研究上投資，不過，他認為，政府的投資方式不應該阻礙私營部門進行這種研究。政府對治療方案的指導性決策，最終可能來源於公共部門資助的比較效果研究的結果，這些決策“會嚇倒很多人。在政府決定在治療方案付費方面不再扮演越來越重要角色的前提下，就如何促進私營部門提供更多證據——隨著時間的推移，可能改善醫療保健水準，而且能帶來更好決策的證據——方面，我們投注的關注還很少。”

哈林頓認為，在華盛頓展開的經常預算爭論中，比較效果研究可能發揮著某些間接的作用。“很顯然，我們遇到了嚴重的預算問題，聯邦支出的很大一部分都用在了醫療保健方面。”哈林頓談到。在此前的數年裡，不斷增加的醫療保健預算壓力，可能會導致一種更倚重政府機制——由政府確定哪種治療方法療效最好的機制——的模式產生，之後，在哪些治療方法由聯邦醫療保險計畫（Medicare）和醫療補助計畫（Medicaid）等政府醫療計畫以及私營保險公司承擔費用的決定中，則會吸收這些（哪種治療方法療效最好的）結果。“就目前而言，我們還沒到（採用這種機制）的地步，所以，在核證其他手段之前，我們無需採用這個策略，其他手段包括激勵消費者和醫療保健服務提供者對（各種治療方案）和花費給予更多的關注。”哈林頓指出。“如果我們得到了哪些治療方法有效以及這些治療方法花費的額外資訊，那麼，隨著時間的延續，這些資訊就能在治療方法的確定以及對治療方法的採納上反映出來。”

政府的兩個新計畫都對醫療方案比較效果研究給予了關注。以聯邦經濟刺激一攬子計畫著稱的《2009年美國復蘇與再投資法》（The American Recovery and Reinvestment Act of 2009，簡稱ARRA），批准了11億美元用於比較效果研究的資金。去年，聯邦醫療改革法案——《2010年患者保護和可負擔醫療的法案》（the Patient Protection and Affordable Care Act of 2010）——要求建立一個獨立的機構，即患者導向醫療效果研究所（Patient-Centered Outcomes Research Institute，簡稱PCORI），以為比較效果研究提供資金和支持。建立患者導向醫療效果研究所的資金將來源於1，000萬美元的直接撥款，2010年和2012年財年，政府將為該機構分別注入5，000萬美元和1.5億美元的資金。從2013年到2019年，該機構的資金將來自一個信託機構，這個信託機構每年可獲得1，500萬美元的直接撥款和收費（估計向聯邦醫療保險計畫的每個受益人收取2美元的費用），收費來自聯邦醫療保險計、私營醫療保險計畫以及自我保險計畫的參加者。預計，收費總額將會超過5億美元。哈林頓談到，2005年，用於比較效果研究的全部花費還不足15億美元，而2009年用於醫療保健的全部支出則高達約2.4萬億美元，占國內生產總值的17%。

美國醫學研究院（The Institute of Medicine，簡稱IOM）是為醫療政策制訂者和公眾提供諮詢建議的非營利性獨立組織，該機構估計，在美國，基於療效最佳證據的醫療保健服務還不到一半的水準。與此同時，研究表明，地區性的聯邦醫療保險計畫花費有著顯著的差異，這主要是因為為罹患同樣疾病的患者提供的醫療服務水準不同。而其他資料表明，更高的花費與更好的醫療品質並沒有什麼關係，甚至可能會導致更糟的治療結果。因此，有分析人士認為，聯邦醫療保險計畫的支出每年可以減少最高30%，而患者得到的治療服務品質並不會降低。

哈林頓對這種論斷表示懷疑，並強調說，將比較效果研究與費用聯繫起來會引發爭議。“人們擔心的是，政府對比較效果研究的深度介入，將會伴隨對某些特殊治療方法的限制的增多。”他談到。“政府不應該將人們希望得到的治療與政府願意付費的治療捆綁在一起。”

這篇論文指出，舉例來說，治療方案的確定會因為民選官員以及官僚對外界遊說的反應而政治化。哈林頓談到，另一個問題是，政府官僚機構的反應一直以來都很慢，從而，會阻礙病人及早接受療效顯著的治療。他還補充談到，比較效果研究說明亞群體對某種治療方法的差異也很重要，比如，在存在其他健康問題的前提下，對某種治療方法的不同反應等，還應該考慮到年齡、性別以及種族等因素。這是公共計畫面臨的另一個挑戰，公共計畫往往專注于對一般病人——也就是從公共開支中受益最多的病人群體——的影響問題。

對治療的影響

這篇論文還概述了另外四個國家——加拿大、澳大利亞、英國和德國——進行比較效果研究的策略。大部分國家的政府都比美國政府在醫療保健支出方面扮演著更重要的角色。此外，比較效果研究的結果與政府醫療支出之間的關係也更緊密。舉例來說，在英國，英國國家衛生與臨床優化研究所（the National Institute for Health and Clinical Excellence，簡稱NICE）就為包括藥品、臨床實踐以及臨床防治等醫療技術的使用設定了標準。對醫療護理提供者而言，雖然臨床護理指導方針只是建議性的，不過，英國國家衛生與臨床優化研究所針對醫療技術和藥物的指導原則則是強制性的。該機構測定治療方法的基礎是“品質調整生存年”（QALY），品質調整生存年是指醫療干預對延長生命預期時間的推斷。英國國家衛生與臨床優化研究所通過與目前正在使用的最佳治療方法的比較，來評估新治療方法的成本效率。通常情況下，在英國負責承付醫療保健費用的英國國民醫療保健制度（The National Health Service）會根據國家衛生與臨床優化研究所的推薦方法做出承付費用的決定。如果病人想採用標準以外的治療方案，那麼，他們就必須自己承擔費用。

哈林頓指出，美國的醫療保健體制中更注重私營部門，而病人和醫療服務提供者對很多醫療方案保健的花費並不敏感。從而，對哪種治療方法最有效的資訊需求較少。在這篇論文中，哈林頓指出，因為與經濟生活中的其他部門比較起來，消費者、保險公司和雇主關注醫療花費的動機更弱。所以，醫療保險的稅收豁免鼓勵了水準更高的賠付。作為全面稅收改革的一部分，由懷俄明州前共和黨參議員艾倫·辛普森（Alan Simpson）和克林頓總統時期擔任白宮幕僚長的厄斯金·鮑爾斯（Erskine Bowles）擔任聯席主席的美國全國財政責任與改革委員會（The National Commission on Fiscal Responsibility and Reform），提出了一項取消這種免稅的提案。

由共和黨議員保羅·瑞恩（Paul Ryan）和白宮管理及預算辦公室前主任愛麗絲·利夫林（Alice Rivlin）提出的另一項提案，也鼓勵私營部門在比較效果研究領域投資。瑞恩和利夫林認為，就引導消費者如何花費其醫療保健資金來說，聯邦醫療保險計畫不像是一個政府保險計畫，而是越來越像一個明確的捐助計畫了。“如果消費者對醫療保健資金的支出更有發言權，就會產生對額外資訊的巨大需求。”哈林頓談到。“人們有足夠的理由相信，這種需求的很大部分都可以由私人投資滿足。”

在這篇論文中，哈林頓寫道：“旨在降低道德風險的稅收制度/保險制度的改革，能減少人們對低價值醫療護理的過度使用，同時，能增加有助於辨別這種醫療護理的資訊的需求。”

哈林頓建議說，在促進私營部門進行獨立的比較效果研究方面，公共部門可以助一臂之力。一種方式就是擴展比較效果研究的範疇，同時，為在比較效果研究上符合要求的投資提供稅收抵免，這些投資包括醫療保健資料的收集和分析。他指出，雖然政府在補貼比較效果研究方面起著間接的作用，不過，政府不應該確定哪些方案最重要，也不應該在不同的治療方案中選定“優勝者和失敗者”。

另外，政府在資料基礎設施和資料可用性方面的投資，也有助於私營部門進行全新的比較效果研究。哈林頓認為，更好的醫療資訊系統有助於將有效醫療方法的研究擴展到現有醫療研究群體之外。舉例來說，如果能獲取醫療保險申報資訊，研究者就能得到用於研究的新資料，從而能讓納稅人無需付出額外費用，就得到哪一種醫療干預方案最有效的研究成果。他談到，如果資料能被更廣泛地取用，那麼，社會科學領域能力出眾的研究者——其中包括專門從事商業和金融研究的經濟學家和學者——就會被吸引到比較效果研究領域，而且無需政府的額外支出，就能產生研究成果。

 “資料的可獲得性和易用性，對研究進程具有重要的影響。”這篇論文寫道。“讓醫療保險申報及其相關資料對更廣泛的研究者開放，那麼，無需政府機構對研究課題預先核准，就會有更多的研究者將精力投入到比較效果研究及其相關研究上，而這些研究既不需要政府直接投入時間，也不需要政府給予研究方面的支持。”

在新醫療改革立法的框架下，患者導向醫療效果研究所資助的研究者將能夠從聯邦醫療保險計畫、醫療補助計畫以及聯邦兒童醫療保險計畫（Children's Health Insurance Program）中取用資料。這些研究者的研究成果必須提交給同仁審閱，並要在90天內向公眾公佈。從傳統上來說，比較效果研究的很大比例是由醫學院的教職員利用政府、蘭德公司（Rand Corp.）等非營利性組織、醫院系統以及製藥公司捐助的資金進行的。哈林頓補充談到，技術的進步會使比較效果研究的進程更快，也更輕鬆。比如說，全面的隨機對照試驗是研究領域目前的黃金標準。瞻望未來，分析人員可能更多地專注於觀察性研究，也就是說，不需要花費時間和金錢進行試驗，就能通過觀察病人樣本以及不同的治療方案，推斷出哪種方案療效最佳的結論。這篇論文指出，“人們對醫療資料隱私的擔心，以及會阻礙比較效果研究的針對資料可利用性的限制措施，可以通過修改規章和法規來減少。”

這篇論文還認為，更好的比較效果研究能夠激勵治療方案和醫療技術開發者在具有突破性意義的設想上投資。很顯然，這些設想的實現最終能讓它們成為市場的領導者。這些創新可以通過智慧財產權法規予以保護，其中包括可以防止專利持有人為發現大有希望的治療方法進行的投資受到競爭對手仿冒侵害的專利。

 “給予恰當的環境，”哈林頓談到，“我們就能在私營部門為比較效果研究創造出一個更加廣闊的市場。”