Kaydeco藥品交易將如何左右慈善基金的未來

如果說在“給予星期二”活動 (Giving Tuesday) 上出現了藥物開發領域的投資熱，那麼一種囊性纖維化藥物樣品便是引發這股熱潮的“導火線”。

兩周前，總部設在美國馬里蘭州貝塞斯達的一家慈善機構“囊性纖維化基金會” (Cystic Fibrosis Foundation，簡稱CFF)，以高達33億美元的價格出售了該機構所擁有的一種藥物的相關權利，該藥物用於治療由囊性纖維化引起的罕見肺病。這對藥物開發投資者來說，不啻為巨大的利益誘惑，但這也引發了道德憂慮，以及對投資有可能失敗的疑問。

囊性纖維化是一種遺傳性疾病，通常有致命危險。CFF為了尋找囊性纖維化的治療方法，在過去15年內投資了1.5億美元，用於資助一家位於加利福尼亞州聖地牙哥的生物技術公司“極光生物科技” (Aurora Biosciences) 研發新藥。期間，福泰製藥公司 (Vertex) 收購了極光生物科技，繼續此項藥物研發。最終，名為Kalydeco的藥物研製成功，並於2012年初通過監管機構審批，該藥物經證明能夠有效治療部分囊性纖維化患者。從CFF手中購得該藥品權利的是皇家醫藥公司 (Royalty Pharma)，該公司總部設在紐約市，專門購買藥品的智慧財產權及其他權利。

“不論是基金會還是風險投資者，這樣的回報對他們來說都是求之不得的，” 賓夕法尼亞大學 (University of Pennsylvania) 社會政策與實務學院的兼職教員、高影響力慈善中心 (Center for High Impact Philanthropy) 創始執行董事凱薩琳娜·羅斯凱塔 (Katherina Rosqueta) 說。

成人囊性纖維化專案主管、賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院 (Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania) 教授鄧尼斯·哈德吉拉迪斯 (Denis Hadjiliadis) 補充說，“事實證明類似於Kalydeco的藥物能夠獲得成功”，這鼓勵了“其他公司加入投資的行列”。但紐約大學朗格尼醫學中心 (New York University’s Langone Medical Center) 醫學倫理學主任亞瑟·卡普蘭 (Arthur Caplan) 卻告誡這些公司要做好迎接失敗的準備。他說，藥物開發專案“很多都以失敗告終，也有很多進展並不順利。這毫無疑問是一場賭博。”

那些投資疾病治療的基金會面臨怎樣的未來？在天狼星衛星廣播公司111頻道沃頓商業電臺 (Wharton Business Radio on SiriusXM channel 111) 播出的“沃頓知識線上” (Knowledge@Wharton) 節目中，三位專家對此展開了討論（可在本頁頂部收聽）。

在美國約有30,000名兒童和成人患有囊性纖維化疾病，而全世界的囊性纖維化患者共有約70,000名。Kalydeco只能治療囊性纖維化的一種變體疾病。在美國，這類患者約有1,200名，占全部囊性纖維化患者的4%。對皇家醫藥公司來說，Kalydeco可以擁有更廣闊的發展空間。哈德吉拉迪斯稱，Kalydeco與其他成分合成的一種組合藥物有可能治療另外45%的患者，該藥物目前正在等待監管部門的審批。同時，下一代Kalydeco組合藥物也在研發中，有望治療另外30%或40%的囊性纖維化患者。

卡普蘭預計這類風險投資的熱情會愈加高漲，“你會看到其他所有基金會都在說：‘我們也去投資一種疾病吧，我們也去和新興公司建立合作關係吧。’”然而，他告誡道，在選擇開發的藥品、治療的疾病，以及合作的公司等方面，都需要“專業資深人士來作出正確的選擇。”羅斯凱塔稱，“想要在某種疾病的投資中獲利，或是做好醫療慈善事業，需要具備豐富的專業知識。這種專業知識和其他領域的專業知識大不相同，比如你作為經濟適用房組織想要成功投資房地產開發所需的專業知識。”

羅斯凱塔提到，投資盈利性企業，如生物技術新興企業，“對於大多數基金會來說是一個全新的領域”。這也促使它們開始關注基金使用過程中可能產生的信託責任衝突。 

道德憂慮

卡普蘭指出了參與類似風險專案的基金會和其他投資者面臨的幾大道德問題。這些投資者引發的藥物定價問題便是其中之一。“基金會是否可以倒戈說藥物價格過高？”卡普蘭問道，“它們是否需要提供價格補貼，或者利用投資者的身份與生產商鬥爭以降低價格？”

藥物的供給是另一個問題。卡普蘭說，在藥物短缺的情況下，決定誰能獲得藥物是個棘手的問題。“在這種情況下生產出來的藥物一開始都不會有充足的供應；起步都很慢。”

哈德吉拉迪斯指出，起初CFF作出投資時，出發點是為了尋找囊性纖維化疾病的治癒方法，而非獲得巨大的利益。“作為一個基金會，不論你做什麼，別試圖從投資中盈利，而要確保你的目的是説明你所服務的患者過上更好的生活。如果在此基礎上你能夠盈利，這無疑是件好事。但要是你沒能盈利，你也依然要開發出Kalydeco這樣的藥物。”

重大議題

卡普蘭很好奇CFF在出售Kalydeco的權利之前是如何衡量某些問題的，如是否要降低Kalydeco藥物治療的價格。根據相關報告估計，每位接受Kalydeco藥物治療的病人每年要花費30萬美元。卡普蘭說：“透明公開對這個基金會來說至關重要。在這種投資模式下，最終目的不是找到治癒方法，而是找到能讓患者負擔得起的治癒方法。”即使有保險可報銷醫療費用，他仍然建議政府在某一時機對治療價格提出異議。

羅斯凱塔指出，相比於其他基金會，CFF規模更大，資源也更充足，這讓它成為“非盈利機構中的例外”。但她補充說道，Kalydeco藥品的權利交易同樣引發其他基金會思考，如：“為了獲得潛在回報，我們是否有耐心等上15到20年？我們能夠承擔這種風險嗎？因為即使我們有這樣的耐心，也有可能最後才發現投入的資金並沒有研發出什麼治療藥物”，而這筆資金本可以投入別處，得到更好的利用。