如果说在“给予星期二”活动 (Giving Tuesday) 上出现了药物开发领域的投资热，那么一种囊性纤维化药物样品便是引发这股热潮的“导火线”。
两周前，总部设在美国马里兰州贝塞斯达的一家慈善机构“囊性纤维化基金会” (Cystic Fibrosis Foundation，简称CFF)，以高达33亿美元的价格出售了该机构所拥有的一种药物的相关权利，该药物用于治疗由囊性纤维化引起的罕见肺病。这对药物开发投资者来说，不啻为巨大的利益诱惑，但这也引发了道德忧虑，以及对投资有可能失败的疑问。
囊性纤维化是一种遗传性疾病，通常有致命危险。CFF为了寻找囊性纤维化的治疗方法，在过去15年内投资了1.5亿美元，用于资助一家位于加利福尼亚州圣地亚哥的生物技术公司“极光生物科技” (Aurora Biosciences) 研发新药。期间，福泰制药公司 (Vertex) 收购了极光生物科技，继续此项药物研发。最终，名为Kalydeco的药物研制成功，并于2012年初通过监管机构审批，该药物经证明能够有效治疗部分囊性纤维化患者。从CFF手中购得该药品权利的是皇家医药公司 (Royalty Pharma)，该公司总部设在纽约市，专门购买药品的知识产权及其他权利。
“不论是基金会还是风险投资者，这样的回报对他们来说都是求之不得的，”宾夕法尼亚大学 (University of Pennsylvania) 社会政策与实务学院的兼职教员、高影响力慈善中心 (Center for High Impact Philanthropy) 创始执行董事凯瑟琳娜·罗斯凯塔 (Katherina Rosqueta) 说。
成人囊性纤维化项目主管、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院 (Perelman School of Medicine at the University of Pennsylvania) 教授丹尼斯·哈德吉拉迪斯 (Denis Hadjiliadis) 补充说，“事实证明类似于Kalydeco的药物能够获得成功”，这鼓励了“其他公司加入投资的行列”。但纽约大学朗格尼医学中心 (New York University’s Langone Medical Center) 医学伦理学主任亚瑟·卡普兰 (Arthur Caplan) 却告诫这些公司要做好迎接失败的准备。他说，药物开发项目“很多都以失败告终，也有很多进展并不顺利。这毫无疑问是一场赌博。”
那些投资疾病治疗的基金会面临怎样的未来？在天狼星卫星广播公司111频道沃顿商业电台 (Wharton Business Radio on SiriusXM channel 111) 播出的“沃顿知识在线” (Knowledge@Wharton) 节目中，三位专家对此展开了讨论（可在本页顶部收听）。
在美国约有30,000名儿童和成人患有囊性纤维化疾病，而全世界的囊性纤维化患者共有约70,000名。Kalydeco只能治疗囊性纤维化的一种变体疾病。在美国，这类患者约有1,200名，占全部囊性纤维化患者的4%。对皇家医药公司来说，Kalydeco可以拥有更广阔的发展空间。哈德吉拉迪斯称，Kalydeco与其他成分合成的一种组合药物有可能治疗另外45%的患者，该药物目前正在等待监管部门的审批。同时，下一代Kalydeco组合药物也在研发中，有望治疗另外30%或40%的囊性纤维化患者。
卡普兰预计这类风险投资的热情会愈加高涨，“你会看到其他所有基金会都在说：‘我们也去投资一种疾病吧，我们也去和新兴公司建立合作关系吧。’”然而，他告诫道，在选择开发的药品、治疗的疾病，以及合作的公司等方面，都需要“专业资深人士来作出正确的选择。”罗斯凯塔称，“想要在某种疾病的投资中获利，或是做好医疗慈善事业，需要具备丰富的专业知识。这种专业知识和其他领域的专业知识大不相同，比如你作为经济适用房组织想要成功投资房地产开发所需的专业知识。”
罗斯凯塔提到，投资盈利性企业，如生物技术新兴企业，“对于大多数基金会来说是一个全新的领域”。这也促使它们开始关注基金使用过程中可能产生的信托责任冲突。
道德忧虑
卡普兰指出了参与类似风险项目的基金会和其他投资者面临的几大道德问题。这些投资者引发的药物定价问题便是其中之一。“基金会是否可以倒戈说药物价格过高？”卡普兰问道，“它们是否需要提供价格补贴，或者利用投资者的身份与生产商斗争以降低价格？”
药物的供给是另一个问题。卡普兰说，在药物短缺的情况下，决定谁能获得药物是个棘手的问题。“在这种情况下生产出来的药物一开始都不会有充足的供应；起步都很慢。”
哈德吉拉迪斯指出，起初CFF作出投资时，出发点是为了寻找囊性纤维化疾病的治愈方法，而非获得巨大的利益。“作为一个基金会，不论你做什么，别试图从投资中盈利，而要确保你的目的是帮助你所服务的患者过上更好的生活。如果在此基础上你能够盈利，这无疑是件好事。但要是你没能盈利，你也依然要开发出Kalydeco这样的药物。”
重大议题
卡普兰很好奇CFF在出售Kalydeco的权利之前是如何衡量某些问题的，如是否要降低Kalydeco药物治疗的价格。根据相关报告估计，每位接受Kalydeco药物治疗的病人每年要花费30万美元。卡普兰说：“透明公开对这个基金会来说至关重要。在这种投资模式下，最终目的不是找到治愈方法，而是找到能让患者负担得起的治愈方法。”即使有保险可报销医疗费用，他仍然建议政府在某一时机对治疗价格提出异议。
罗斯凯塔指出，相比于其他基金会，CFF规模更大，资源也更充足，这让它成为“非盈利机构中的例外”。但她补充说道，Kalydeco药品的权利交易同样引发其他基金会思考，如：“为了获得潜在回报，我们是否有耐心等上15到20年？我们能够承担这种风险吗？因为即使我们有这样的耐心，也有可能最后才发现投入的资金并没有研发出什么治疗药物”，而这笔资金本可以投入别处，得到更好的利用。
字数：2506
翻译：Denise
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